昨天我和一位新診的胃癌患者談臨床試驗(yàn)，我們有一項(xiàng)針對彌漫型胃癌患者的研究，一線對比SOX（S1+奧沙利鉑）和SP（S1+順鉑）的療效，這兩個方案都是臨床常用的方案，只是還沒有大型的研究去對比奧沙利鉑和順鉑的優(yōu)劣性，在該研究中患者可以獲得140片的愛斯萬（S1）。患者聽到是臨床研究，馬上拒絕了，他說不想接受贈予，內(nèi)心會受煎熬。我說其實(shí)您也為科學(xué)事業(yè)做出了貢獻(xiàn)，我們會收集您的用藥數(shù)據(jù)，療效和不良反應(yīng)，患者再次拒絕了我，說不想做小白鼠。最后我們?yōu)榛颊哌x擇了SOX方案治療。

    2014年我有幸參加了中山大學(xué)和美國醫(yī)學(xué)排名前茅的約翰霍普金斯大學(xué)關(guān)于臨床研究的合作項(xiàng)目，在美國學(xué)習(xí)的2年期間，我不止一次的在門診遇到主動前來咨詢臨床研究的患者及家屬。很多患者會主動問醫(yī)生：是否有適合我的臨床試驗(yàn)？也有患者是在醫(yī)院的網(wǎng)站上查到正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，然后前來接受篩選，看是否能夠入組。

    同樣是臨床試驗(yàn)，為什么患者的接受程度差異如此之大？是醫(yī)生介紹的不夠清楚？是患者及家屬對臨床試驗(yàn)存在誤解？抑或是其他什么原因...

    首先我覺得有必要科普一下什么是臨床試驗(yàn)，以及我們?yōu)槭裁匆�做臨床試驗(yàn)？

什么是臨床試驗(yàn)？

    臨床試驗(yàn)（Clinical Trial），指任何在人體（病人或健康志愿者）進(jìn)行藥物的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)藥物的作用、不良反應(yīng)及/或試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗(yàn)藥物的療效與安全性。

為什么要開展臨床試驗(yàn)？

   出于對患者利益的保護(hù)，一個新藥在進(jìn)入臨床實(shí)踐之前需要先經(jīng)過臨床試驗(yàn)，獲得藥理（效果）和毒理（不良反應(yīng)）的數(shù)據(jù)，同時(shí)也需要得到有效率和生存期的數(shù)據(jù)。那么獲得這些數(shù)據(jù)的有效途徑就是開展臨床試驗(yàn)。

    美國NCCN指南推薦在沒有標(biāo)準(zhǔn)治療的情況下, 鼓勵患者參加臨床試驗(yàn)。腫瘤的治療仍是世界性難題，攻克腫瘤的希望寄托于科學(xué)家對腫瘤病因的不斷探索，隨著我們對腫瘤發(fā)生發(fā)展認(rèn)識的深入，不斷地有新的藥物誕生，人體的內(nèi)環(huán)境是一個復(fù)雜的機(jī)體，在細(xì)胞和其他動物體內(nèi)證明有效的藥物到了人體內(nèi)部不一定有效，因此我們需要設(shè)計(jì)不同階段的臨床試驗(yàn)來驗(yàn)證藥物的作用。雖然我們不能確保每個參與其中的患者都能從中獲益, 但是從長遠(yuǎn)來看人類攻克腫瘤的點(diǎn)滴進(jìn)步, 都離不開臨床試驗(yàn)的功勞。而事實(shí)上臨床試驗(yàn)也是奇跡誕生的地方，我有一位朋友患了黑色素瘤，已經(jīng)接受了所有的標(biāo)準(zhǔn)治療，一般狀況還很好，腫瘤卻仍在進(jìn)展，按照常規(guī)只能觀察或者接受對癥支持治療，剛好有抗PDL1的臨床研究，他接受了2次治療之后腫瘤消失了。

為什么抗拒臨床試驗(yàn)？

    我和很多不接受臨床試驗(yàn)的患者聊過，他們抗拒的最常見原因是認(rèn)為臨床試驗(yàn)存在很多不確定因素，參加臨床試驗(yàn)相當(dāng)于小白鼠。

    事實(shí)上在進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)之前，這些藥物往往已經(jīng)獲得在動物（如鼠、狗、猴子等動物）體內(nèi)的安全數(shù)據(jù)，而且在正式開展人體臨床試驗(yàn)之前需要報(bào)倫理委員會審批，倫理委員會的成員里規(guī)定一定要有非醫(yī)學(xué)專業(yè)的人員，他們代表的就是患者的觀點(diǎn)和利益。所有的臨床試驗(yàn)都不能損害受試者的利益（這是最起碼的要求），很多臨床試驗(yàn)還要求患者可以獲得一定的利益，比如交通或營養(yǎng)補(bǔ)貼，有些研究還可能給患者買相關(guān)的保險(xiǎn)。

    此外臨床試驗(yàn)需要獲得患者的知情同意，在臨床試驗(yàn)過程中患者有權(quán)利隨時(shí)決定退出研究，這本身也是對患者權(quán)益的一種保護(hù)。

    目前在中國開展的臨床試驗(yàn)可以分為一下幾大類：

（1）Me too研究

    一些在國外臨床試驗(yàn)中證實(shí)有效的藥物，在進(jìn)入中國市場之前需要證實(shí)對中國人群同樣有效，因此需要開展類似的臨床試驗(yàn)。比如已經(jīng)完成的Artist研究就是安維汀在中國的注冊研究，開展該研究的時(shí)候國際多中心III期研究AVF2107已經(jīng)證實(shí)安維汀可以給晚期腸癌患者帶來生存獲益，患者在參加Artist研究時(shí)不僅可以獲得免費(fèi)的藥物和檢查，還可以獲得一定的交通補(bǔ)貼。等到這些藥物正式上市，平均每個月的治療費(fèi)用高達(dá)3萬人民幣。

（2）新藥研究

    隨著我國制藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)能力的提高，我們也逐漸有了自主創(chuàng)新的藥物，這些藥物在獲得適應(yīng)癥之前同樣需要開展臨床研究，這類研究的不確定性相對多一些，需要摸索有效的藥物劑量，收集安全性的數(shù)據(jù)。即使在這種情況下，患者的利益和安全仍是研究團(tuán)隊(duì)最關(guān)心的頭等大事。

（3）擴(kuò)大適應(yīng)癥的研究

    有些藥物已經(jīng)在其中病種中證明有效，我們想觀察在新的病種中是否仍然有效。很多藥物都有光譜抗腫瘤的作用，類似的研究安全性比較有保障。