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阿斯利康ASO新藥中國獲批臨床

阿斯利康ASO新藥中國獲批臨床。阿斯利康反義寡核苷酸(ASO)療法eplontersen注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可,擬用于治療遺傳型和野生型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)成人患者,以減少心血管死亡和心血管相關住院。它被設計為一月一次,可由患者自己皮下注射,通過抑制TTR蛋白的生產(chǎn),從而治療淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病。目前,eplontersen治療淀粉樣蛋白TTR多發(fā)性神經(jīng)�。ˋTTR-PN)的新藥申請在接受FDA審評。

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