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邦耀自體HSC基因療法早期臨床積極邦耀自體HSC基因療法早期臨床積極。邦耀生物基因療法BRL-101在ASGCT年會上公布針對輸血依賴型β-地中海貧血，由研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，所有患者接受經(jīng)基因編輯的造血干細(xì)胞（HSC）移植治療后，紅細(xì)胞數(shù)量和總體胎兒血紅蛋白（HbF）水平顯著上升，2/3患者在2個月內(nèi)就脫離輸血依賴，HbF達到正常范圍。臨床中清髓預(yù)處理相關(guān)毒性較輕，未發(fā)生與藥物有關(guān)的嚴(yán)重感染等不良事件。 |
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