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阿斯利康A(chǔ)SO藥物中國報IND

阿斯利康A(chǔ)SO藥物中國報IND。阿斯利康1類化藥eplontersen注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。這是一款反義寡核苷酸(ASO)療法,已于今年3月在美國遞交上市申請,治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病。公布于AAN年會上的III期NEURO-TTRansform研究66周分析數(shù)據(jù)顯示,與安慰劑相比,eplontersen治療顯著降低患者血清TTR濃度較基線的降幅(82%vs11%,p<0.0001)。

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