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北京錦籃龐貝病AAV基因療法獲批臨床北京錦籃龐貝病AAV基因療法獲批臨床。北京錦籃基因申報(bào)的1類生物藥“GC301腺相關(guān)病毒注射液”獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可，適應(yīng)癥為：晚發(fā)型龐貝病（LOPD）。這是一款A(yù)AV基因治療藥物，采用一次性靜脈注射全身廣泛表達(dá)的策略，以期直接補(bǔ)償肝臟、心肌、骨骼肌、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等組織的GAA酶基因缺陷。去年12月，NMPA已批準(zhǔn)該新藥開(kāi)展用于早發(fā)型龐貝�。↖OPD）治療的臨床研究。 |
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