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無錫科金細(xì)胞療法獲PKD孤兒藥資格無錫科金細(xì)胞療法獲PKD孤兒藥資格。科金生物細(xì)胞治療產(chǎn)品CG001獲FDA授予孤兒藥認(rèn)定，擬用于治療丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）。這是一種由PKLR基因的突變導(dǎo)致的罕見隱性遺傳疾病，可導(dǎo)致患者出現(xiàn)慢性溶血性貧血，即紅細(xì)胞加速破壞。CG001是一款體外基因編輯的細(xì)胞療法，通過科金專利技術(shù)平臺(tái)CPISPR/AAV技術(shù)，在體外進(jìn)行造血干細(xì)胞編輯，替換變異的PKLR基因，以達(dá)到治愈疾病的目的。 |
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