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近年來(lái)，越來(lái)越多的監(jiān)管機(jī)構(gòu)接受 RWE ，越來(lái)越多的付款人和醫(yī)生對(duì) RWE 產(chǎn)生需求，數(shù)據(jù)分析技術(shù)的日益成熟，促使藥企能夠從 RWE 獲得更廣泛的利益。例如，輝瑞使用電子病歷（EMR）數(shù)據(jù)獲得帕博西尼（Ibrance）用于治療男性乳腺癌的批準(zhǔn)；羅氏（Roche）使用合成試驗(yàn)臂來(lái)確保其肺癌藥物 Alecensa 的報(bào)銷；阿斯利康使用真實(shí)世界的數(shù)據(jù)來(lái)證明其糖尿病療法 Farxiga 的真實(shí)世界有效性。在科研領(lǐng)域，真實(shí)世界數(shù)據(jù)也越來(lái)越受到重視，研究人員和科學(xué)家開(kāi)始使用真實(shí)世界的數(shù)據(jù)幫助開(kāi)發(fā)疾病治療，越來(lái)越多的文章開(kāi)始揭示真實(shí)世界數(shù)據(jù)解決方案的有效性。

這些實(shí)質(zhì)性進(jìn)展也使得一些老牌 CRO 企業(yè)開(kāi)始不斷加深 RWD 研發(fā)實(shí)力，初創(chuàng)型玩家正利用自身優(yōu)勢(shì)加入戰(zhàn)場(chǎng)。IQVIA、泰格醫(yī)藥等傳統(tǒng) CRO 企業(yè)開(kāi)始大力布局真實(shí)世界數(shù)據(jù)解決方案相關(guān)業(yè)務(wù)，一些像 Evidation Health、Flatiron、領(lǐng)星生物等獨(dú)具特色的初創(chuàng)企業(yè)發(fā)展勢(shì)頭也頗為迅猛。目前多數(shù)公司的 RWD 解決方案業(yè)務(wù)仍處于業(yè)務(wù)拓展階段，盈利模式包含技術(shù)服務(wù)、合作開(kāi)發(fā)等。CB Insights 綜合目前市場(chǎng)上的 RWD 玩家從企業(yè)戰(zhàn)略和愿景、價(jià)值取向、人才建設(shè)、核心數(shù)據(jù)積累、分析工具搭建五大方面解析優(yōu)秀 RWD 企業(yè)的發(fā)展特征。

企業(yè)戰(zhàn)略和愿景

在企業(yè)戰(zhàn)略和發(fā)展愿景的制定方式上，優(yōu)秀 RWD 實(shí)踐企業(yè)通常采用“業(yè)務(wù)支持（business - back）”的模式。通過(guò)實(shí)際業(yè)務(wù)結(jié)果來(lái)判斷公司從 RWE 分析中獲益最多的產(chǎn)品和價(jià)值鏈元素，并明確公司自身想要?jiǎng)?chuàng)造什么價(jià)值、如何創(chuàng)造價(jià)值以及何時(shí)創(chuàng)造價(jià)值。在確定了細(xì)分方向之后，他們會(huì)針對(duì)性地對(duì)核心產(chǎn)品進(jìn)行打造，并將 RWE 部署到研發(fā)，監(jiān)管，市場(chǎng)準(zhǔn)入，商業(yè)活動(dòng)以及醫(yī)療事務(wù)中。

價(jià)值取向

在建立分析平臺(tái)、匯集數(shù)據(jù)集、建立組織、并定義運(yùn)營(yíng)模式和流程之后，一些公司采用了從自身業(yè)務(wù)中獲得對(duì) RWE 分析支持的策略。另一類公司則從一開(kāi)始就激發(fā)他們的組織，執(zhí)行了一個(gè)里程碑案例，以解決緊急業(yè)務(wù)問(wèn)題為目標(biāo)，并展示了 RWE 分析在解決該問(wèn)題方面的價(jià)值。成功的里程碑案例通常由高層領(lǐng)導(dǎo)發(fā)起，推動(dòng)創(chuàng)新數(shù)據(jù)和分析的使用，并涉及來(lái)自各個(gè)功能的廣泛利益相關(guān)者。通過(guò)內(nèi)部和外部的里程碑案例交流激發(fā)公司其它業(yè)務(wù)領(lǐng)域?qū)?RWE 分析的需求。

人才建設(shè)

為了充分利用稀缺的專業(yè)知識(shí)，優(yōu)秀 RWD 實(shí)踐企業(yè)通常選擇打造全球性的跨學(xué)科人才庫(kù)，來(lái)輔助企業(yè)戰(zhàn)略制定和平臺(tái)建設(shè)。人才庫(kù)可為集團(tuán)提供資源，與頭部資本共同投資打造里程碑案例，并集中開(kāi)展一些日常的 RWD 活動(dòng)。理想的 RWD 組織領(lǐng)導(dǎo)者應(yīng)具有一定的商業(yè)頭腦、醫(yī)學(xué)和分析知識(shí)、溝通技巧、項(xiàng)目管理能力、企業(yè)家思維和政治頭腦，以及至少十年的跨部門行業(yè)經(jīng)驗(yàn)。

除此之外，數(shù)據(jù)科學(xué)家、數(shù)據(jù)工程師和機(jī)器學(xué)習(xí)專家、跨學(xué)科人才組織者均為RWD 實(shí)踐企業(yè)所需要的人才。優(yōu)秀 RWD 實(shí)踐企業(yè)通常會(huì)引入數(shù)據(jù)科學(xué)家來(lái)開(kāi)發(fā)新的建模方法，吸納數(shù)據(jù)工程師和機(jī)器學(xué)習(xí)專家來(lái)實(shí)現(xiàn)大規(guī)模業(yè)務(wù)交付。依靠他們從多個(gè)不同來(lái)源構(gòu)建標(biāo)準(zhǔn)化的，可重復(fù)使用的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)，并設(shè)計(jì)用于處理自動(dòng)證據(jù)生成的自動(dòng)化平臺(tái)。為了將醫(yī)學(xué)、臨床、流行病學(xué)和商業(yè)嚴(yán)謹(jǐn)性注入每個(gè)流程，優(yōu)秀 RWD 實(shí)踐企業(yè)需要了解 RWE 的運(yùn)作方式和價(jià)值的協(xié)調(diào)者。他們充當(dāng)從事業(yè)務(wù)、科學(xué)和方法領(lǐng)域的同事與從事數(shù)據(jù)工程和數(shù)據(jù)科學(xué)的同事之間的中介，幫助將業(yè)務(wù)需求轉(zhuǎn)換為技術(shù)團(tuán)隊(duì)的可執(zhí)行指令，并將團(tuán)隊(duì)的輸出解釋為業(yè)務(wù)利益相關(guān)者可以參與的材料。這一類跨學(xué)科人才也是目前該領(lǐng)域最為稀缺的。

核心數(shù)據(jù)積累

對(duì)于大型藥企在企業(yè)內(nèi)部開(kāi)展的真實(shí)世界相關(guān)研究，數(shù)據(jù)資源就顯得尤為重要。與精心選擇的數(shù)據(jù)提供商建立關(guān)系網(wǎng)絡(luò)有助于制藥公司即時(shí)了解數(shù)據(jù)動(dòng)態(tài)，并開(kāi)發(fā)專有的豐富數(shù)據(jù)集，以回答有關(guān)核心資產(chǎn)的關(guān)鍵業(yè)務(wù)問(wèn)題。為此，公司需要長(zhǎng)期追蹤市場(chǎng)，了解新興的數(shù)據(jù)生成器和聚合器，不斷更新獲取和訪問(wèn)數(shù)據(jù)的流程。一些公司也開(kāi)始嘗試將 RWE 數(shù)據(jù)集與自己的數(shù)據(jù)鏈接在一起，同時(shí)并行地重新分析其RCT 數(shù)據(jù)，以建立有關(guān)藥物療效和安全性的全面而詳盡的圖譜。

分析工具搭建

在分析工具搭建上一般 RWD 解決方案的公司都需要一個(gè) “sandbox” 來(lái)對(duì)案例和交付模型進(jìn)行基本實(shí)驗(yàn)。更加先進(jìn)的公司通過(guò)使用擴(kuò)大的云平臺(tái)來(lái)構(gòu)建自動(dòng)化流程，存儲(chǔ)數(shù)據(jù)資產(chǎn)以及增強(qiáng)可視化性能，方便多個(gè)利益相關(guān)者集體使用。少數(shù)公司致力于建設(shè) RWD 數(shù)據(jù)平臺(tái)例如 Aetion 的 AEP 平臺(tái)、Flatiron 的 Onco 平臺(tái)、以及領(lǐng)星生物的臨床智能分析平臺(tái) CIAP 。此類平臺(tái)可在適應(yīng)癥，療法和使用案例中生成證據(jù)，并允許對(duì)多個(gè)患者結(jié)果和數(shù)千個(gè)亞人群進(jìn)行數(shù)百次分析。這些證據(jù)生成引擎并排部署高級(jí)和傳統(tǒng) RWE 分析，以深入了解疾病生物學(xué)，未滿足的需求，真實(shí)世界中的療法使用，藥物安全性和有效性，醫(yī)護(hù)人員選擇的驅(qū)動(dòng)因素以及其他可為決策提供依據(jù)的因素。

3.2 國(guó)內(nèi)外行業(yè)政策梳理

隨著社會(huì)層面的真實(shí)世界數(shù)據(jù)解決方案實(shí)踐越來(lái)豐富，各方對(duì)行業(yè)規(guī)范的呼聲也越來(lái)越高。政府在監(jiān)管層面上也越發(fā)重視，國(guó)際上美國(guó)、歐洲、日本紛紛推出了自己的相關(guān)法規(guī)。中國(guó)相關(guān)部門也積極推動(dòng)中國(guó)醫(yī)療行業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)，在政策上支持真實(shí)世界數(shù)據(jù)研發(fā)。

圖 | RWD 國(guó)際行業(yè)法規(guī)（來(lái)源：CB Insights 中國(guó)）

從 2017 年起，中國(guó)真實(shí)世界數(shù)據(jù)相關(guān)政策陸續(xù)出臺(tái)。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局出具多份文件支持真實(shí)世界研究，監(jiān)管層面的完善無(wú)疑給市場(chǎng)帶來(lái)了積極的信號(hào)�？梢灶A(yù)見(jiàn)的是，未來(lái)在數(shù)據(jù)獲得途徑的合規(guī)性、使用的規(guī)范性上監(jiān)管層面會(huì)給予更強(qiáng)的引導(dǎo)與支持。

圖 | RWD 中國(guó)行業(yè)法規(guī)（來(lái)源：CB Insights 中國(guó)）

3.3 生物醫(yī)藥領(lǐng)域 RWD 發(fā)展的行業(yè)痛點(diǎn)

RWD 的出現(xiàn)以及發(fā)展就像給傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)注入了新的力量，但是面對(duì)這噴薄而出的新生力量，現(xiàn)在龐大的醫(yī)療系統(tǒng)卻存在著很多客觀的阻力。行業(yè)痛點(diǎn)可大致分為數(shù)據(jù)本身問(wèn)題和行業(yè)法律法規(guī)空白兩個(gè)層次。

數(shù)據(jù)本身的問(wèn)題，主要包含數(shù)據(jù)不可用和數(shù)據(jù)不可及兩個(gè)方面。

數(shù)據(jù)不可用：數(shù)據(jù)質(zhì)量不高，數(shù)據(jù)適用比例很低。譬如內(nèi)容信息不完整，數(shù)據(jù)缺失或差錯(cuò)，比如患者影像學(xué)相關(guān)資料片面，分子生物標(biāo)記物或終點(diǎn)數(shù)據(jù)相關(guān)的關(guān)鍵信息丟失等；時(shí)間信息不完整，觀察性研究數(shù)據(jù)如果沒(méi)有嚴(yán)格的時(shí)間關(guān)系很難做出嚴(yán)謹(jǐn)?shù)囊蚬茢啵换颊咝畔⒕S度不夠，有很多混雜因素需要調(diào)整，如人口統(tǒng)計(jì)學(xué)、社會(huì)經(jīng)濟(jì)和保險(xiǎn)狀況、疾病嚴(yán)重程度、共病、伴隨藥物和遺傳易感性等。

數(shù)據(jù)不可及：信息成為孤島，缺乏共享機(jī)制。在中歐校友醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)協(xié)會(huì)（CAHA）數(shù)字醫(yī)療專委會(huì)“一顆藥的數(shù)字化旅程”專題研討會(huì)上，中華預(yù)防醫(yī)學(xué)會(huì)生物統(tǒng)計(jì)分會(huì)主任委員陳平雁教授表示：當(dāng)前各家醫(yī)院對(duì)HIS系統(tǒng)的投入都非常大，也積累了海量的電子病歷數(shù)據(jù)，但遺憾的是，這樣的真實(shí)世界數(shù)據(jù)缺乏共享機(jī)制，成為了信息孤島，使得真實(shí)世界數(shù)據(jù)的可及性大大降低。

行業(yè)法律法規(guī)的空白可以從行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范和數(shù)據(jù)隱私保護(hù)兩個(gè)角度來(lái)看。

行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范缺失：數(shù)據(jù)的產(chǎn)生、存儲(chǔ)與使用等，缺乏行業(yè)統(tǒng)一的規(guī)范或者標(biāo)準(zhǔn)，由此原因?qū)е聰?shù)據(jù)互操作性很差�，F(xiàn)實(shí)世界中的數(shù)據(jù)庫(kù)種類多樣，缺乏統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，這給數(shù)據(jù)持有者之間的組合分析和協(xié)作帶來(lái)了困難。即使在單個(gè)組織中，也常常缺乏統(tǒng)一或集中的數(shù)據(jù)存儲(chǔ)，這導(dǎo)致在跨不同數(shù)據(jù)集分析數(shù)據(jù)時(shí)出現(xiàn)困難。完整的醫(yī)療數(shù)據(jù)系統(tǒng)應(yīng)具備基本的標(biāo)準(zhǔn)體系，如平臺(tái)產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)、操作應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)、服務(wù)維護(hù)標(biāo)準(zhǔn)。但來(lái)自不同數(shù)據(jù)集的數(shù)據(jù)執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)較多，數(shù)據(jù)集之間的共享較為復(fù)雜。加之我國(guó)不同醫(yī)院電子病歷系統(tǒng)之間存在兼容性問(wèn)題，導(dǎo)致健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)從創(chuàng)建初始，標(biāo)準(zhǔn)規(guī)格便不一致。相關(guān)政府部門和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)部門，應(yīng)該結(jié)合其發(fā)展中出現(xiàn)的新問(wèn)題、新情況，進(jìn)一步出臺(tái)相關(guān)文件和標(biāo)準(zhǔn)，對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的平臺(tái)建設(shè)和全國(guó)大數(shù)據(jù)網(wǎng)的互聯(lián)互通等作出規(guī)定。

數(shù)據(jù)隱私保護(hù)法律缺失：健康數(shù)據(jù)涉及到患者自身的生命隱私，需要重點(diǎn)保護(hù)。真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)源多樣，分布廣泛。醫(yī)療服務(wù)行業(yè)、醫(yī)藥企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)、生物技術(shù)公司、智能穿戴數(shù)據(jù)平臺(tái)等醫(yī)療相關(guān)機(jī)構(gòu)都存儲(chǔ)著大量的患者數(shù)據(jù)�；谡鎸�(shí)世界數(shù)據(jù)的研究需要對(duì)一定批量的醫(yī)療數(shù)據(jù)進(jìn)行二次分析利用，這些數(shù)據(jù)涉及到患者個(gè)人屬性、健康狀況和生命隱私等，一旦被泄漏、濫用或不正當(dāng)披露，就會(huì)對(duì)個(gè)人信息安全造成侵害，甚至可能影響個(gè)人正常生活。健康醫(yī)療數(shù)據(jù)不僅是個(gè)人的隱私，還是資產(chǎn)，數(shù)據(jù)的保護(hù)與隱私泄露等問(wèn)題都需要具有強(qiáng)制性的法律來(lái)保護(hù)。

4、以患者為中心指引 RWD 未來(lái)發(fā)展

4.1 市場(chǎng)需求

RWD 深度賦能醫(yī)療價(jià)值鏈，其市場(chǎng)需求方主要包含藥企、政府、醫(yī)院和第三方醫(yī)學(xué)檢測(cè)實(shí)驗(yàn)室等。

藥企需求

由于先進(jìn)的真實(shí)世界證據(jù)在整個(gè)制藥價(jià)值鏈中發(fā)揮重要作用，因此藥企對(duì)于真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的需求十分巨大，無(wú)論是大型藥企還是生物技術(shù)公司均對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)解決方案表現(xiàn)出了濃厚的興趣。從 R&D 到商業(yè)化，真實(shí)世界數(shù)據(jù)相關(guān)解決方案對(duì)藥企的賦能貫穿整個(gè)藥物研發(fā)周期，具體環(huán)節(jié)包含早期藥物發(fā)現(xiàn)階段、臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)與優(yōu)化、拓展適應(yīng)癥、市場(chǎng)準(zhǔn)入與報(bào)銷和上市后研究等。

圖 | RWD 深度賦能藥物研發(fā)生命周期鏈（來(lái)源：CB Insights 中國(guó)）

藥企需要 RWD 賦能早期藥物發(fā)現(xiàn)階段，通過(guò)精確的患者與適應(yīng)癥的分類，提高研發(fā)成功率。

腫瘤學(xué)的發(fā)展越來(lái)越個(gè)性化和精確，基于基因組層面的特征可以劃分更窄更細(xì)微的適應(yīng)癥。真實(shí)世界分析可以通過(guò)提取高響應(yīng)患者的特征來(lái)降低藥物早期發(fā)現(xiàn)的風(fēng)險(xiǎn)因素。通過(guò)可靠的基因組測(cè)序數(shù)據(jù)和縱向臨床數(shù)據(jù)，RWE 分析可以有效識(shí)別與藥物治療反應(yīng)和耐藥性相關(guān)的生物標(biāo)志物，從而優(yōu)化藥物開(kāi)發(fā)策略。例如，2018 年諾華利用臨床基因組數(shù)據(jù)庫(kù)（其中包含來(lái)自 2000 多名晚期非小細(xì)胞肺癌患者的腫瘤測(cè)序信息）來(lái)鑒定和表征進(jìn)展迅速或預(yù)后不良的患者的基因組概況。此類發(fā)現(xiàn)的應(yīng)用有助于發(fā)現(xiàn)新的生物標(biāo)志物靶標(biāo)，并且將來(lái)可能支持更具針對(duì)性的藥物開(kāi)發(fā)。

藥企需要 RWD 賦能臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)與優(yōu)化。

有針對(duì)性地使用源自電子健康記錄（EHR）的 RWE 可以有效輔助臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和優(yōu)化。RWE 可用于設(shè)計(jì)可推廣至護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)的方案，評(píng)估合格標(biāo)準(zhǔn)對(duì)試驗(yàn)可行性的影響，并給出試驗(yàn)地點(diǎn)的選擇。例如，排名前五的腫瘤藥物開(kāi)發(fā)商通過(guò)使用 RWE 了解常規(guī)臨床實(shí)踐中如何為轉(zhuǎn)移性癌癥人群提供標(biāo)準(zhǔn)的護(hù)理，設(shè)計(jì)了具有較高外部有效性的劑量研究方案。這包括調(diào)整診斷成像和實(shí)驗(yàn)室檢查的評(píng)估頻率，以匹配真實(shí)世界中患者群體中觀察到的模式。由此產(chǎn)生的方案不僅可以減輕患者和研究人員的負(fù)擔(dān)，也可以在提供可靠證據(jù)的同時(shí)節(jié)約成本。

面對(duì)激烈的同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)，藥企需要拓展藥物適應(yīng)癥的有效方法。

批準(zhǔn)用于特定適應(yīng)癥的腫瘤療法常�？梢杂糜谥委熍c之相關(guān)的其它惡性腫瘤。RWE 提供了一系列自然實(shí)驗(yàn)手段，使擴(kuò)大先前批準(zhǔn)療法的適應(yīng)癥或指南成為可能。此外，通過(guò) RWE 擴(kuò)展適應(yīng)癥還可以通過(guò)創(chuàng)建更豐富的證據(jù)檔案來(lái)為臨床實(shí)踐提供幫助，從而使提供者受益。例如，知名腫瘤藥物開(kāi)發(fā)商 2018 年通過(guò)提交 EHR 派生的患者敘述（患者在臨床試驗(yàn)中經(jīng)歷的特定事件的簡(jiǎn)要摘要），來(lái)支持針對(duì)罕見(jiàn)的生物標(biāo)志物定義人群的適應(yīng)癥擴(kuò)展。

企業(yè)產(chǎn)品優(yōu)先上市，隨后以 RWD 支持監(jiān)管審批，可加速患者受益。

上市后研究的重要任務(wù)之一便是將真實(shí)世界的觀點(diǎn)納入監(jiān)管流程。傳統(tǒng)上，這些要求需要通過(guò)前瞻性患者注冊(cè)和資料審查來(lái)滿足，這些方法往往需要消耗大量的資源和時(shí)間來(lái)招募足夠的患者。隨著腫瘤治療不斷地通過(guò) FDA 突破性療法認(rèn)證，資源密集型的上市后研究的數(shù)量和范圍也在不斷增加。從高質(zhì)量數(shù)據(jù)源的回顧性研究中得出的 RWE 是滿足此項(xiàng)法規(guī)要求的另一種方法，它可以更便捷且更能代表真實(shí)世界的情況。在上市后研究中增加監(jiān)管作用的例子是藥品奧西替尼 Osimertinib 被指定為 FDA 突破性療法并且批準(zhǔn)用于二線治療或晚期 EGFR T790M+ 非小細(xì)胞肺癌。經(jīng)批準(zhǔn)后，F(xiàn)DA 要求阿斯利康提供至少一個(gè)來(lái)自于真實(shí)世界隊(duì)列（包含至少 100 位EGFR T790M 突變陽(yáng)性并接受治療的患者）的總體緩解率數(shù)據(jù)。

政府監(jiān)管層面的需求

政府需要使用 RWD 來(lái)更好的管理和輔助大眾的健康事業(yè)。RWD 輔助政府對(duì)藥物藥械更智能化的監(jiān)管和更靈活的準(zhǔn)入，為大眾的健康事業(yè)賦能。美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）2020 年與許多 RWE 解決方案公司建立了合作伙伴關(guān)系，這之中不乏 Aetion、TriNetX 和 Datavant 等知名企業(yè)。其推出的數(shù)字健康中心 (Digital Health Center of Excellence)，目標(biāo)之一便是利用數(shù)字健康技術(shù)更好地研究醫(yī)療產(chǎn)品。

醫(yī)療服務(wù)提供者的需求

首先醫(yī)療服務(wù)的主體醫(yī)生需要更全面、多維度、高質(zhì)量的數(shù)據(jù)來(lái)輔助優(yōu)化治療方案。單一的醫(yī)療服務(wù)方接觸的病人有限，而且不同的醫(yī)生的診療手段也會(huì)造成效力-效果差。多維度的真實(shí)世界數(shù)據(jù)則可以盡可能地消除這些偏差，讓醫(yī)療服務(wù)者可以提供更優(yōu)化的方案。哈佛醫(yī)療聯(lián)盟便曾通過(guò)開(kāi)展相關(guān)醫(yī)療數(shù)據(jù)質(zhì)量跟蹤研究，交叉比對(duì)電子病歷中的醫(yī)囑與用藥記錄，來(lái)發(fā)現(xiàn)醫(yī)療差錯(cuò)或不良醫(yī)療行為并對(duì)其及時(shí)修正。

其它醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)例如第三方醫(yī)學(xué)檢測(cè)實(shí)驗(yàn)室，則在對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的處理上有著迫切的需求。第三方醫(yī)學(xué)檢測(cè)實(shí)驗(yàn)室在長(zhǎng)期的歷史發(fā)展中積累了大量的基因數(shù)據(jù)、臨床數(shù)據(jù)或其它類型檢測(cè)數(shù)據(jù)。如果能將這些積累的數(shù)據(jù)利用起來(lái)，挖掘其中的價(jià)值，那么這些數(shù)據(jù)資產(chǎn)將給這些醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)的商業(yè)模式提供新的選擇。這些與RWD 的相關(guān)研究方向不謀而合，可以說(shuō)利用好沉默的大數(shù)據(jù)不僅是醫(yī)療服務(wù)商的需求也是 RWD 相關(guān)企業(yè)可以深度賦能的地方。2020 年 11月，國(guó)際第三方醫(yī)學(xué)檢測(cè)實(shí)驗(yàn)室巨頭 LabCorp 便宣布與臨床試驗(yàn)匹配平臺(tái) Circuit clinical 建立合作關(guān)系，以改善患者獲取和招募。

4.2 冉冉升起的行業(yè)新星

針對(duì)各方對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)解決方案的迫切需求，行業(yè)內(nèi)的相關(guān)企業(yè)開(kāi)始積極探索，不僅有大型藥企開(kāi)始在企業(yè)內(nèi)部設(shè)置 RWD 相關(guān)研發(fā)部門，也有國(guó)際 CRO 巨頭在這一領(lǐng)域的持續(xù)發(fā)力，更有許多初創(chuàng)新銳冉冉升起。在這之中最具代表性的是目前RWD 行業(yè)的領(lǐng)軍企業(yè)國(guó)際 CRO 巨頭 IQVIA。

國(guó)際 CRO 巨頭 IQVIA 深度布局 RWD 行業(yè)

IQVIA 前身昆泰創(chuàng)立于 1982 年，2016 年，昆泰與 IMS Health 合并，公司充分利用雙方業(yè)務(wù)互補(bǔ)的優(yōu)勢(shì)，一舉成為全球最大的 CRO 企業(yè)之一。近年來(lái)，公司持續(xù)推進(jìn)其 “ Next Generation CRO ” 戰(zhàn)略，大力推行 AI、大數(shù)據(jù)等新興技術(shù)與 CRO 的結(jié)合，充分利用自身在數(shù)據(jù)分析上的優(yōu)勢(shì)，積極為公司客戶解決傳統(tǒng) CRO 業(yè)務(wù)中的痛點(diǎn)，例如臨床患者招募難，臨床信息反饋不及時(shí)等。公司 2019 年總員工 67000 人，同比增長(zhǎng) 15.5%，CRO 部門共有 35000 人，同比增長(zhǎng) 12.9%。

IQVIA 在真實(shí)世界數(shù)據(jù)領(lǐng)域做著持續(xù)的努力，相關(guān)的業(yè)務(wù)架構(gòu)主要包含四方面：

提供真實(shí)世界數(shù)據(jù)集：公司直接提供來(lái)自全球不同區(qū)域的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，并提供初步的數(shù)據(jù)自動(dòng)分析，輔助藥物研發(fā)等相關(guān)的初步可行性研究。

真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)：公司可以提供更智能的研究方法，加速患者招募，有豐富的監(jiān)管知識(shí)。

真實(shí)世界證據(jù)平臺(tái)：IQVIA 提供六大平臺(tái)，無(wú)論是研究人員還是銷售人員，都可以對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行更多處理。

真實(shí)世界證據(jù)網(wǎng)絡(luò)：公司可以連接數(shù)據(jù)、技術(shù)、分析師和專家，來(lái)拓寬客戶選擇范圍，并通過(guò) IQVIA 解決方案提供互惠互利的合作機(jī)會(huì)。

IQVIA 近 5 年的營(yíng)收水平持續(xù)攀升，其中與 RWD 相關(guān)的業(yè)務(wù)為其營(yíng)收上的突破做出了突出貢獻(xiàn)。

公司營(yíng)業(yè)收入主要來(lái)自于技術(shù)與分析解決方案咨詢、藥物研究與開(kāi)發(fā)、商業(yè)化綜合服務(wù)三大領(lǐng)域。從 2016 到 2020 年，企業(yè)營(yíng)收從 68 億美元增長(zhǎng)至 114 億美元。分業(yè)務(wù)板塊來(lái)看，2020 年，技術(shù)與分析解決方案的收入為 48.58 億美元，比 2019 年增長(zhǎng) 3.72 億美元，即 8.3％，反映了在歐洲和非洲地區(qū)以及美洲地區(qū)收入增長(zhǎng)。這些地區(qū)的收入增長(zhǎng)是由更高的真實(shí)世界相關(guān)業(yè)務(wù)和分析服務(wù)推動(dòng)的。受新冠疫情影響，其在藥物研究與開(kāi)發(fā)業(yè)務(wù)實(shí)現(xiàn)收入 57.6 億美元，比 2019 年減少 2800 萬(wàn)美元。在商業(yè)化綜合服務(wù)的收入在 2020 年為 7.41 億美元，比 2019 年減少 7300 萬(wàn)美元。

IQVIA 作為 CRO 全球龍頭，不斷加強(qiáng)真實(shí)世界相關(guān)業(yè)務(wù)的推進(jìn)，也為其應(yīng)對(duì)新冠疫情打下了基礎(chǔ)�？梢哉f(shuō) IQVIA 是公認(rèn)的 RWE 市場(chǎng)思想領(lǐng)導(dǎo)者和專家，在 RWD 來(lái)源、RWD 正確使用、RWD 分析功能和 RWE 生成方面都有很大優(yōu)勢(shì)。

以領(lǐng)星生物為代表的中國(guó) RWD 初創(chuàng)公司扎實(shí)邁進(jìn)

相較于國(guó)際市場(chǎng)，中國(guó)市場(chǎng)起步較晚，但是由于國(guó)家對(duì)科技創(chuàng)新的大力投入，近幾年我國(guó)在 CRO 領(lǐng)域的發(fā)展頗為迅猛。深入到 RWD 細(xì)分領(lǐng)域，許多例如醫(yī)渡云、零氪科技、領(lǐng)星生物等真實(shí)世界解決方案明星公司紛紛涌現(xiàn)。特別是領(lǐng)星生物專注于腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域，從目前的真實(shí)世界診療數(shù)據(jù)來(lái)看，有很大一部分癌癥患者無(wú)法在現(xiàn)有的治療體系中獲益，因此急需打破傳統(tǒng)制藥和治療手段，尋求臨床應(yīng)用新思路。隨著腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)療的日臻推進(jìn)，廣泛縱向的臨床數(shù)據(jù)正在與全面的分子基因數(shù)據(jù)深度融合，促進(jìn)著腫瘤診療的前移，加速腫瘤藥物的研發(fā)與商業(yè)化。領(lǐng)星生物在這樣一個(gè)大環(huán)境中憑借創(chuàng)新使用“全面基因”+“深度臨床”的全景數(shù)據(jù)，人工智能系統(tǒng)和數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)算法相結(jié)合的新型商業(yè)模式脫穎而出，在助力腫瘤藥物創(chuàng)新研發(fā)的過(guò)程中發(fā)揮著巨大潛能，為癌癥轉(zhuǎn)化研究和腫瘤藥物臨床開(kāi)發(fā)提供強(qiáng)有力的數(shù)據(jù)解決方案。

1.領(lǐng)星生物強(qiáng)有力的最優(yōu)數(shù)據(jù)解決方案

領(lǐng)星自主研發(fā)推出的臨床智能分析平臺(tái)（CIAP）可將多維變量整合，實(shí)現(xiàn)對(duì)數(shù)據(jù)問(wèn)題的靈活設(shè)問(wèn)和及時(shí)應(yīng)答，平臺(tái)呈現(xiàn)的功能包括：實(shí)時(shí)快速定義和比較患者隊(duì)列；多維臨床變量交叉組合的可視化分析；生存曲線，P 值，HR 比值，富集和差異的動(dòng)態(tài)分析；對(duì)多種數(shù)據(jù)源的整合分析；數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)算法和高度可適性的臨床生物信息學(xué)的完整支持。

數(shù)據(jù)方面，領(lǐng)星生物采用具有 CLIA/CAP（Clinical Laboratory Improvement Amendments，臨床檢驗(yàn)改進(jìn)修正計(jì)劃/ College of American Pathologists，美國(guó)病理學(xué)家協(xié)會(huì)）認(rèn)證的國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的第三方檢驗(yàn)所來(lái)進(jìn)行終端患者數(shù)據(jù)的采集。與此同時(shí)，有專門的團(tuán)隊(duì)為每一位患者提供終身隨訪服務(wù)，目前已經(jīng)積累的臨床、分子數(shù)據(jù)，在領(lǐng)星生物的系統(tǒng)里，可以為藥物研發(fā)企業(yè)提供一整套分析整合后的解決方案。

算法方面，領(lǐng)星生物研發(fā)了數(shù)據(jù)智能技術(shù)。整合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的 CLIA /CAP 臨床實(shí)驗(yàn)室服務(wù)、大型真實(shí)世界的深度分子臨床整合數(shù)據(jù)（全面的基因組學(xué)+臨床病史+長(zhǎng)期生存數(shù)據(jù)集）、云端開(kāi)放交互式 SaaS（Software-as-a-Service，軟件即服務(wù)）系統(tǒng)、以及獨(dú)有的數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)智能算法，能夠幫助客戶高效實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)的全部潛能。該算法，可將臨床分子關(guān)系和治療方案從 10 的12 次方的海量數(shù)據(jù)中挖掘出獨(dú)立的有用信息。

基于自有數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)算法，領(lǐng)星生物提出并優(yōu)化臨床假設(shè)，最大程度實(shí)現(xiàn)真實(shí)世界與臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)和知識(shí)的潛力，同時(shí)基于廣泛臨床醫(yī)療網(wǎng)絡(luò)的前瞻性和回顧性研究，以直接富集目標(biāo)患者群體，驗(yàn)證臨床假設(shè)。針對(duì)未滿足的腫瘤臨床需求，在藥物機(jī)制引導(dǎo)下，全面系統(tǒng)、多維度的適應(yīng)癥和適用人群拓展，通過(guò)在真實(shí)世界大數(shù)據(jù)中對(duì)相關(guān)藥物在多維度細(xì)分人群中的臨床結(jié)局比較，支持制定靈活的市場(chǎng)推廣策略。

2.以終為始，反向轉(zhuǎn)化數(shù)據(jù)智能模式

領(lǐng)星用臨床患者真實(shí)療效開(kāi)始的反向轉(zhuǎn)化策略，為后續(xù)的臨床開(kāi)發(fā)不僅規(guī)避了從模型到人體，再?gòu)膫€(gè)體患者到群體患者的臨床轉(zhuǎn)化中的巨大的不確定性風(fēng)險(xiǎn)，而且還提供了明確的獲益患者人群和分子標(biāo)記物，概念上就是直接精準(zhǔn)針對(duì)未滿足的臨床需求。

通過(guò)臨床藥物精準(zhǔn)開(kāi)發(fā)智能化相關(guān)技術(shù)和平臺(tái)的研發(fā)，實(shí)現(xiàn)藥物研發(fā)從臨床開(kāi)始的反向轉(zhuǎn)化。在過(guò)去 3 年多時(shí)間，領(lǐng)星生物致力于幫助中國(guó)腫瘤患者在臨床端通過(guò)精準(zhǔn)治療的手段做針對(duì)性、個(gè)體化的診斷和治療。在治療手段和終身隨訪基礎(chǔ)上，領(lǐng)星生物積累了大量中國(guó)腫瘤患者分子、臨床方面的數(shù)據(jù)。通過(guò)這些分子和臨床大數(shù)據(jù)，以及企業(yè)自主研發(fā)的人工智能算法，可以分析出臨床的相似性表現(xiàn)，推演出相似患者共同的分子機(jī)制，從而探索更好的治療方式�；诖怂悸�，已經(jīng)上市的藥物可以尋找更合適的人群；新藥探索階段，研發(fā)人員能根據(jù)臨床的數(shù)據(jù)支持，尋找新的靶點(diǎn)，由此大大提升制藥企業(yè)工作效率。

4.3 RWD 行業(yè)將走向何方

從某種程度上說(shuō)，RWD 有機(jī)會(huì)從根本上刺激創(chuàng)新藥研發(fā)。嚴(yán)格意義上的創(chuàng)新藥應(yīng)該是生物層面的新發(fā)現(xiàn)，比如發(fā)現(xiàn)新的靶點(diǎn)，發(fā)現(xiàn)新的疾病機(jī)制等。傳統(tǒng)模式下這些新發(fā)現(xiàn)的出現(xiàn)大多是隨機(jī)的，因此往往需要長(zhǎng)期的大量投入。隨著真實(shí)世界數(shù)據(jù)相關(guān)研究的加深，人們對(duì)醫(yī)療大數(shù)據(jù)的解讀能力大大提升，使得從一線的醫(yī)療實(shí)踐中獲得對(duì) First in class 藥物研發(fā)有價(jià)值的信息成為可能。這也將從根本上降低創(chuàng)新藥研發(fā)的成本，提高藥物研發(fā)成功率。

隨著 RWD 研究的豐富，未來(lái)臨床試驗(yàn)形式有望發(fā)生變化，以患者為中心的價(jià)值體系將成為主流。RCT 可能不再是臨床試驗(yàn)證據(jù)的唯一標(biāo)準(zhǔn)，RWD 相關(guān)解決方案將成為臨床試驗(yàn)證據(jù)的有效補(bǔ)充。通過(guò)對(duì)真實(shí)世界精準(zhǔn)化和多維度的信息挖掘，完成臨床試驗(yàn)從“以疾病為中心”向“以人為中心的”的價(jià)值轉(zhuǎn)變，將醫(yī)療服務(wù)的核心真正落實(shí)到以患者為中心。這不僅可以給癌癥病人帶來(lái)更精準(zhǔn)的個(gè)性化治療藥物還可以促進(jìn)更高質(zhì)量的包含專業(yè)建議和人文關(guān)懷的醫(yī)療服務(wù)建設(shè)。

RWD 行業(yè)要大規(guī)模創(chuàng)造價(jià)值，需要依靠真實(shí)世界證據(jù)生成引擎，擁有此類模式的企業(yè)未來(lái)將會(huì)更富競(jìng)爭(zhēng)力。這些證據(jù)生成引擎可以將先進(jìn)的和傳統(tǒng)的 RWE 分析并排部署，從而深入了解疾病生物學(xué)、未被滿足的需求、真實(shí)世界治療應(yīng)用、藥物安全性和有效性、醫(yī)療保健專業(yè)人員選擇的驅(qū)動(dòng)因素，以及為決策提供信息的其他因素。這些引擎有望將藥企對(duì)醫(yī)療事務(wù)的洞察力來(lái)源轉(zhuǎn)變?yōu)槠髽I(yè)戰(zhàn)略支柱和價(jià)值鏈的關(guān)鍵部分。缺乏這一愿景的公司可能難以與其他能夠以更豐富洞察力為基礎(chǔ)做出決策的公司競(jìng)爭(zhēng)，而這種洞察力建設(shè)只需要花費(fèi)很少的時(shí)間和費(fèi)用，通過(guò)充分利用現(xiàn)實(shí)世界的證據(jù)和先進(jìn)的分析，制藥公司可以加速?gòu)摹耙援a(chǎn)品為中心”向“以患者為中心”的組織的轉(zhuǎn)變。

伴隨著 RWD 醫(yī)療實(shí)踐不斷開(kāi)拓，相應(yīng)法律法規(guī)也將逐步完善。無(wú)論是 FDA 還是我國(guó)藥品監(jiān)督管理局都在積極出臺(tái)政策，提高行業(yè)規(guī)范性。希望也相信在不久的將來(lái)，會(huì)有更多的法律法規(guī)出現(xiàn)，規(guī)范真實(shí)世界數(shù)據(jù)相關(guān)的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，保護(hù)廣大公民的數(shù)據(jù)隱私與安全。