Ultragenyx Pharmaceutical和Mereo BioPharma公司日前宣布，在研療法setrusumab在治療成骨不全（OI）患者的2/3期臨床試驗(yàn)Orbit的2期部分中，在至少14個(gè)月的隨訪中繼續(xù)顯著減少患者的骨折發(fā)生率。中位年化骨折發(fā)生率為0。同時(shí)，使用setrusumab治療還在第12個(gè)月顯著且持續(xù)地提高了腰椎的骨密度（BMD）。

年化骨折發(fā)生率的減少與BMD的持續(xù)增加相關(guān)。在12個(gè)月的時(shí)間點(diǎn)進(jìn)行的測(cè)試表明，使用setrusumab治療使所有年齡組患者的腰椎BMD平均從基線增加了22%（p<0.0001，n=19），比6個(gè)月治療后觀察到14%的增加進(jìn)一步提高。

研究中未觀察到與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。報(bào)告的不良事件總體上與此前研究中觀察到的一致，輸注相關(guān)事件和頭痛被認(rèn)為是與研究藥物相關(guān)的最常見(jiàn)不良事件。截至數(shù)據(jù)截止日期，沒(méi)有報(bào)告與setrusumab相關(guān)的過(guò)敏反應(yīng)。更詳細(xì)的14個(gè)月數(shù)據(jù)將在未來(lái)的科學(xué)會(huì)議上公布。