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中美瑞康漸凍癥siRNA療法報IND

中美瑞康漸凍癥siRNA療法報IND。中美瑞康1類化藥“RAG-17注射液”的臨床試驗申請獲CDE受理。RAG-17是一款靶向超氧化物歧化酶1(SOD1)的雙鏈小干擾RNA(siRNA),已于去年3月獲得FDA授予孤兒藥資格,用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)。RAG-17通過靶向SOD1以降低患者的SOD1蛋白表達,已在臨床前研究中顯示出能夠顯著延緩發(fā)病時間,延長動物的生存時間以及改善其運動功能。

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