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華大禾沐自體干細(xì)胞療法獲批地貧臨床華大禾沐自體干細(xì)胞療法獲批地貧臨床。華大集團(tuán)旗下禾沐基因開發(fā)的“HGI-001注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床許可,針對的適應(yīng)癥為輸血依賴型β地中海貧血。該產(chǎn)品通過使用自主設(shè)計(jì)的慢病毒載體，對患者造血干細(xì)胞在體外進(jìn)行轉(zhuǎn)導(dǎo)，改造后的造血干細(xì)胞在紅系分化的過程中可以高效表達(dá)β珠蛋白，從而彌補(bǔ)基因突變造成的功能缺陷，實(shí)現(xiàn)β地中海貧血的功能性治愈。 |
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