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瑞吉康AAV基因藥物獲ALS孤兒藥資格瑞吉康AAV基因藥物獲ALS孤兒藥資格。瑞吉康(RJKBIO)AAV基因治療藥物RJK002獲FDA授予孤兒藥資格,用于治療肌萎縮側索硬化(ALS,也稱“漸凍癥”)患者。該公司RJK系列多肽藥物可在生理層面實現(xiàn)聚集蛋白的“溶解”,恢復這類聚集蛋白的生理功能,有望為神經(jīng)退行性疾病提供新的治療選擇。目前,RJK002已在國內開展的臨床研究(IIT)中完成首例患者給藥,預計年底將提交該產(chǎn)品的中國和美國IND申請。 |
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