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紐福斯眼科基因療法獲批ADOA臨床紐福斯眼科基因療法獲批ADOA臨床。紐福斯生物眼科基因治療產(chǎn)品NFS-05獲澳大利亞治療用品管理局（TGA）批準(zhǔn)，即將開(kāi)展用于治療顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮（ADOA）的臨床試驗(yàn)。NFS-05利用腺相關(guān)病毒 (AAV) 為載體，通過(guò)玻璃體內(nèi)注射，將OPA1基因遞送至患者視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，修復(fù)線粒體功能，以恢復(fù)患者視力。目前臨床上尚無(wú)針對(duì)ADOA的有效治療手段。 |
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