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小兒腦性癱瘓(簡稱腦癱，CP)是出生前到生后1個月內(nèi)各種原因所導(dǎo)致的非進行性腦損傷，主要表現(xiàn)為運動發(fā)育落后或各種運動障礙，也可伴有智力低下、癲癇、行為異常，以及感知覺障礙等。由于腦癱綜合治療策略對中重度腦癱收效甚微，導(dǎo)致腦癱患兒給家庭和社會均造成沉重的負擔(dān)。

圖源：視覺中國

患有腦癱疾病的兒童，被稱作“慢天使”。

近年來，間充質(zhì)干細胞移植治療在神經(jīng)系統(tǒng)疾病取得了令人鼓舞的進展，許多針對腦癱的臨床研究項目也取得了階段性成果。

臨床研究

目的：觀察間充質(zhì)干細胞(hMSCs)轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞治療腦癱的臨床效果。

方法：研究人員納入CP患者22例，并將其分為移植組和對照組兩組，愿接受干細胞移植的腦癱患兒11例為移植組，同時選擇年齡、性別及疾病嚴重程度相仿的11例腦癱患兒為對照組。

其中移植組采用hMSCs轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞移植治療和運動功能鍛煉為主的康復(fù)治療，對照組僅僅給予運動鍛煉為主的康復(fù)治療。

兩組一般情況差異無統(tǒng)計學(xué)意義，具有可比性(表1)。

圖源：文獻截圖

觀察指標：兩組患兒主要觀察治療前和治療后1、3、6、12、18、24個月的運動能力、語言能力等指標。運動能力采用腦癱患兒粗大運動功能評定 (GMFM-88)量表評價的GMFM得分，語言能力采用GESELL量表測定得出患兒不同時期的語言商(LDQ=語言發(fā)育年齡／實際年齡)，治療前的語言商為GESE0，治療后1、3、6、12、18、24個月的GESE分別記為GESE1、GESE3、GESE6、GESEl2、GESE18、GESE24。同樣的方法治療前GMFM為GMFM0，治療后的GMFM依次為GMFM1、GMFM3、GMFM6、GMFM12、GMFM18、GM—FM24，計算出GMFM評分和GESE評分的上升率。

結(jié)果

運動能力分析：兩組治療后1、3、6個月的GMFM評分均與治療前GMFM評分比較，移植組的GMFM較GMFM0上升率均明顯高于對照組，差異有統(tǒng)計學(xué)意義(P<0．05)。移植組治療后3個月GMFM3較1個月GMFMl的上升率比較有明顯差異，而治療后6個月GMFM6較3個月GMFM3的上升量比較差異無統(tǒng)計學(xué)意義，見表2。

移植組在移植治療之后12個月及18個月，24個月的GMFM較治療前的上升率均明顯大于對照組(P<0．05)，而較之前6個月比較治療組與對照組GMFM評分的上升率差異無統(tǒng)計學(xué)意義，提示移植治療6個月之后，移植組的運動能力快速康復(fù)效果消失，但患兒無運動倒退現(xiàn)象(表2)。

圖源：文獻截圖

語言能力發(fā)展狀況分析：兩組治療后1個月、3個月的語言商與治療前語言商比較上升率，而在治療后6個月移植組語言商的上升率明顯高于對照組(P<0．01，表4)，提示移植治療后語言康復(fù)效果出現(xiàn)較晚到移植之后6個月才明顯表現(xiàn)。

移植組在移植治療之后12個月及18個月，24個月的語言發(fā)育評分較治療前的上升率均明顯大于對照組，差異有統(tǒng)計學(xué)意義(P<0.05)，治療后12個月同治療后6個月比較仍然提示治療組的語言快速康復(fù)(P<0.05，表4)，治療后18個月及24個月兩組比較移植組語言快速康復(fù)的效果消失，但沒有倒退現(xiàn)象。

圖源：文獻截圖

不良反應(yīng)：移植組沒有出現(xiàn)發(fā)熱、嘔吐等反應(yīng)，1例移植后哭鬧頻次明顯增多，未給予特殊處理，2d后自行緩解。

結(jié)論：HMSCs轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞移植治療腦癱安全，有效，對腦癱患兒的運動功能改善明顯，在移植后3個月明顯顯效。6個月以后運動康復(fù)效果逐漸消失，但患兒運動能力無倒退現(xiàn)象。語言功能的改善顯效較晚，在移植治療后6個月后顯效，12個月后語言快速改善效果消失，但沒有語言能力的倒退。提示患兒的思維能力有改善。提示神經(jīng)干細胞治療對患兒的智力改善有幫助。

圖源：視覺中國

干細胞治療腦癱患兒的機制

間充質(zhì)干細胞移植治療腦損傷不僅僅是可以轉(zhuǎn)化為神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細胞，更重要的是可以產(chǎn)生并通過旁分泌的形式釋放多種細胞因子，促進損傷區(qū)域的修復(fù)。至今國內(nèi)干細胞移植治療腦癱已經(jīng)報道很多，移植細胞有胚胎神經(jīng)干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞、hMSCs3種。主要移植途徑是腰椎管和腦室注射。

綜上所述，對腦癱患兒越早康復(fù)效果越好是公認的理論，對中重癥腦癱患兒，僅依靠常規(guī)綜合康復(fù)方法效果有限，如果越早給予干細胞移植，再加上常規(guī)綜合康復(fù)方法，可明顯加快運動能力和語言能力的康復(fù)，避免錯過小兒早期腦細胞突觸建立的關(guān)鍵時期，為促進腦癱獲的理想整體康復(fù)效果提供重要的治療方法。