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全球首個膝骨關節(jié)炎自體干細胞新藥：預計明年在韓國上市近日，根據(jù)外媒報道[1]，韓國研究團隊宣布全球首個單次關節(jié)內(nèi)注射治療嚴重骨關節(jié)炎的自體干細胞藥物的新進展，這款新藥被命名為“Jointstem”，目前已經(jīng)提交了新藥申請（NDA），申請順利的話預計明年可以上市，造福廣大患者。
據(jù)悉，在2015年該藥已經(jīng)獲得日本厚生省批準用于退行性關節(jié)炎的再生治療，目前已經(jīng)在日本當?shù)蒯t(yī)院使用[2]。 01 全球首個嚴重膝骨關節(jié)炎的自體干細胞新藥 根據(jù)官方網(wǎng)站的介紹，“Jointstem”的名稱是 Joint 和 Stem 的組合，Joint指的是關節(jié)，后者指的是干細胞，具體使用的是自體來源的間充質干細胞。 這是一種基于自體脂肪間充質干細胞的藥物，被用來注射到退行性關節(jié)炎患者的關節(jié)腔內(nèi)，以更新他們的軟骨，減輕疼痛，并改善關節(jié)功能。
藥物之所以能起到這些效果， 主要基于間充質干細胞特有的機制，大量的研究表明間充質干細胞可以直接更新受損的軟骨，或者通過自體干細胞分泌的各種營養(yǎng)物質幫助軟骨更新。 “Jointstem”的優(yōu)勢主要體現(xiàn)在使用自體來源的間充質干細胞。由于它不使用同種異體組織，并且是在沒有額外遺傳修飾的情況下進行的細胞培養(yǎng)，因此被歸類為“自體細胞療法”，完全不會產(chǎn)生免疫排斥反應。 此外，為了確認該新藥在體內(nèi)分布和致瘤性，韓國毒理學研究所 (KIT)經(jīng)過研究發(fā)現(xiàn)，沒有觀察到與 JointStem 給藥相關的不良事件或腫瘤。說明這款間充質干細胞新藥是安全的。 02 長達16年的研究，用數(shù)據(jù)證明了成功 “Jointstem”研發(fā)周期長達16年，已經(jīng)在韓國成功進行了3期臨床實驗，并且添加了對之前 2b 期臨床試驗的跟蹤研究，目前在韓國處于新藥申請階段。 （一）其中根據(jù)韓國食品藥品安全部批準的1/2期臨床試驗計劃，在首爾Boramae醫(yī)院對膝關節(jié)退行性關節(jié)炎患者進行臨床試驗。 結果顯示，隨著劑量的增加，證實了這款干細胞新藥的耐藥性和安全性，并確定了最佳劑量。
共有12名患者接受了1億個干細胞治療。結果發(fā)現(xiàn)患者膝關節(jié)功能、疼痛和生活質量評估（WOMAC、KSCRS、VAS 等）在統(tǒng)計學上有顯著改善。最重要的是，通過MRI和關節(jié)鏡檢查，所有 12 名患者均發(fā)現(xiàn)軟骨再生[3]。 （二）根據(jù)韓國食品藥品安全部批準的2b/3期臨床試驗計劃，2b期研究在江東慶熙大學醫(yī)院和首爾江南Severance醫(yī)院進行，用于膝關節(jié)退行性關節(jié)炎患者。 治療組（12例）和對照組（12例）共24例。治療組患者接受含有1億個自體間充質干細胞的JointStem治療，為期6個月的療效和安全性評價。 結果表明與對照組相比，膝關節(jié)功能、疼痛和生活質量都有顯著改善。3期臨床實驗總共有來自20歲到100歲的260位患者參與，經(jīng)過間隔12個月和24個月的隨訪，發(fā)現(xiàn)經(jīng)過干細胞治療的患者各項指標均有所改善。
值得關注的是，在美國臨床實驗網(wǎng)站（https://www.clinicaltrials.gov/）上查詢到關于這款新藥還有多項臨床實驗已經(jīng)獲批在美國進行，其中顯示在美國一項2期臨床試驗正在按照美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準的第二階段臨床試驗方案已經(jīng)完成。入組28例患者，治療組患者接受含有1億個自體脂肪間充質干細胞的JointStem治療，對照組患者接受透明質酸治療，也顯示出非常良好的治療效果。
03 小結 毫無疑問，醫(yī)學科學的不斷發(fā)展給人類戰(zhàn)勝疾病提供了更多可能性，對于大多數(shù)科學家來說，能為飽受疾病折磨的患者減輕痛苦就是最大的心愿。這款新藥的研發(fā)周期長達16年，經(jīng)歷的艱辛可想而知，期待“Jointstem”藥物的上市能給廣大膝骨關節(jié)炎患者帶來福音。 不只是“Jointstem”，我們有理由相信，未來會有越來越多的更有效更安全的藥物來幫助我們戰(zhàn)勝疾病。正如完成這款新藥申請之后“Jointstem”藥物首席研究員 Jeong Chan Ra 博士所說：“比起獲得批準，我更高興完成了 “Jointstem”的新藥申請，3期臨床試驗的成功證明，反對Jointstem商業(yè)化的觀點是錯誤的�！� |
