2021年7月23日， 國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準由上海濟煜醫(yī)藥科技有限公司代理申報的磷酸索立德吉膠囊在國內上市。這是中國首個批準用于治療局部晚期基底細胞癌（Basal Cell Carcinoma，BCC）的靶向藥物，將為廣大BCC患者和家庭提供全新的治療選擇。

⚫ 關于磷酸索立德吉膠囊

磷酸索立德吉膠囊（Sonidegib Phosphate Capsule）是一款口服Hedgehog（Hh）通路抑制劑，用于治療不宜手術或放療，以及手術或放療后復發(fā)的局部晚期基底細胞癌（laBCC）成年患者。Hh信號通路作為一條經典的細胞信號通路，控制著胚胎發(fā)育及組織再生，其異常激活可能會誘發(fā)以BCC 和成神經細胞瘤為代表的多種癌癥。磷酸索立德吉可與Hh信號轉導通路的跨膜蛋白Smoothened（SMO）結合，并對其產生抑制，從而發(fā)揮抗腫瘤作用。

Hedgehog通路[1]

2015 年 7 月 24 日，磷酸索立德吉獲得美國FDA加速批準上市 ，用于治療手術或放療后復發(fā)的laBCC，或不能手術或放療的BCC患者；2015 年 8 月 14 日在歐盟獲準上市。2016年12月太陽藥業(yè)（SUN PHARMA）宣布以1.75億美元從諾華（Novartis）獲得該藥全球權益。

2018年11月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）將磷酸索立德吉納入第一批臨床急需境外新藥名單。2020年1月，濟民可信集團與太陽藥業(yè)達成合作，獲得磷酸索立德吉膠囊在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港特別行政區(qū)、澳門特別行政區(qū)及臺灣）的開發(fā)及商業(yè)化權益。2021年2月，上海濟煜醫(yī)藥科技有限公司遞交磷酸索立德吉的新藥上市申請，3月初被CDE納入優(yōu)先審評，并在5個月內獲得批準，實現了本品在國內快速獲批上市。

⚫ 關于BOLT研究

此次磷酸索立德吉國內獲批，是基于一項名為BOLT（NCT01327053）的國際多中心、隨機、雙盲II期研究[2]，該研究在230例局部晚期基底細胞癌（laBCC，n=194）或轉移性基底細胞癌（mBCC，n=36）成人患者中開展，評估了磷酸索立德吉的有效性和安全性，研究對象來自12個國家的58個研究中心。患者按2:1比例隨機接受口服磷酸索立德吉 800 mg或200 mg，每日1次。研究結果顯示，第30個月時，隨機接受每日200mg磷酸索立德吉治療的laBCC患者客觀緩解率（ORR）為56.1%，完全緩解率（CR）為21.2%，中位緩解持續(xù)時間為26.1個月，2年總體生存率（OS）為93.2%，且200mg的安全性要優(yōu)于800mg。

⚫ 關于基底細胞癌

基底細胞癌是最常見的皮膚腫瘤，約占非黑素瘤性皮膚腫瘤的80%，其中相當一部分患者（包括局限性的晚期BCC和轉移性BCC）因長期缺乏臨床治療藥物，面臨高度毀容并可能危及生命。隨著Hedgehog 通路在BCC 發(fā)生及發(fā)展中的機制得以揭示，新型藥物Hedgehog通路抑制劑如磷酸索立德吉得到了充分的開發(fā)與應用，為BCC 的臨床治療帶來了巨大的發(fā)展[3]，為BCC患者帶來了希望與福音！

⚫ 關于上海濟煜醫(yī)藥科技有限公司

上海濟煜醫(yī)藥科技有限公司為濟民可信集團全資子公司，負責該集團新藥研發(fā)的規(guī)劃與實施，遵循“以創(chuàng)新為引領、患者需求為導向”的理念，致力于成為具有全球影響力的藥物研發(fā)中心，其研發(fā)管線涵蓋生物大分子創(chuàng)新藥、化學小分子創(chuàng)新藥、新型中藥、復雜仿制及高端制劑。

濟民可信集團創(chuàng)建于1999年，總部位于中國南昌，產品管線覆蓋腎病、腫瘤、心腦血管、呼吸抗感染、疼痛五大疾病領域，致力于為患者提供高質量的藥品和創(chuàng)新醫(yī)藥解決方案。作為中國領先的大型現代制藥集團之一，濟民可信集團連續(xù)多年位列中國醫(yī)藥工業(yè)百強前十。