在一項新的臨床研究中，來自美國西北大學費恩柏格醫(yī)學院和梅奧診所的研究人員報道造血干細胞移植可逆轉(zhuǎn)一種使人衰弱的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，這種稱為視神經(jīng)脊髓炎的疾病導致一半的患者在確診后5年內(nèi)失明和失去行走的能力。大多數(shù)患者在接受造血干細胞移植5年后保持良好，并且能夠避免每年花費高達50萬美元的藥物治療。相關(guān)研究結(jié)果近期發(fā)表在Neurology期刊上。

視神經(jīng)脊髓炎，以前被歸類為多發(fā)性硬化癥（MS）的一種罕見亞型，但如今被認為是另一種疾病。與多發(fā)性硬化癥和大多數(shù)其他自身免疫疾病不同的是，視神經(jīng)脊髓炎具有生物標志物AQP4，它與疾病活動度相關(guān)。在造血干細胞移植后，患者的血液中不再具有可識別的AQP4。

論文第一作者、西北大學費恩柏格醫(yī)學院醫(yī)學教授、免疫療法與自身免疫疾病負責人Richard Burt博士說，“之前的治療方法均未導致AQP4持續(xù)消失，或者讓患者免于治療�！�

Burt說，“造血干細胞移植和藥物治療之間存在明顯的區(qū)別。造血干細胞移植改善了患者的神經(jīng)功能障礙和生活質(zhì)量。他們的病情好轉(zhuǎn)，而且這種疾病標志物在移植后長達五年的時間里消失了。”

梅奧診所擁有生物標志物AQP4的專利，并且與Burt和西北大學合作進行了這種生物標志物分析。

在這項臨床研究中，12名視神經(jīng)脊髓炎患者接受了造血干細胞移植。在移植5年后，在這12名患者中，僅有2人發(fā)生疾病復發(fā)，不得不重新接受藥物治療。這似乎是造血干細胞移植可以逆轉(zhuǎn)的第四種慢性疾病。

造血干細胞移植的目標是讓有缺陷的免疫系統(tǒng)正常運轉(zhuǎn)。造血干細胞取自患者的骨髓或血液，然后他們的免疫系統(tǒng)被化療徹底摧毀。接下來，將他們的造血干細胞重新引入患者體內(nèi)，然后它們在體內(nèi)遷移到骨髓中，從而讓他們的免疫系統(tǒng)重置。

Burt開拓了這一領(lǐng)域。他是在醫(yī)學出版物中第一個提出利用造血干細胞移植治療多發(fā)性硬化癥的人，是第一個在臨床前動物模型中這樣做的人，也是在美國第一個利用造血干細胞移植治療多發(fā)性硬化癥患者的人。Burt還針對系統(tǒng)性硬化癥和多發(fā)性硬化癥進行了首批隨機造血干細胞移植臨床試驗，并且取得了非常積極的結(jié)果。

2019年1月，Burt在JAMA上發(fā)表了一項隨機臨床研究，它表明造血干細胞移植可逆轉(zhuǎn)神經(jīng)功能障礙，在5年多的時間里，大多數(shù)患者減緩或避免了進一步的進行性功能障礙，或者在復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥中出現(xiàn)了新的疾病活動的證據(jù)。

根據(jù)Burt發(fā)表的研究，造血干細胞移植逆轉(zhuǎn)的其他疾病是全身性硬化癥和慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病。